今又生细胞基因工程(深圳)有限公司

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　　早发现、早诊断、早治疗是预防和治疗罕见病、患者发生不可逆转严重后遗症的重要手段。随着医学的迅速发展，筛查和诊断率不断提升,实现了罕见病的“早发现、早诊断”,而脐带血造血干细胞,因其具有易于获得,人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求低,对供者不产生损害、移植物抗宿主病(GVHD)发生率更低等优势,是它以实体形式储存在脐带血库中,取用便捷,成为部分可治性罕见病及早治疗的重要手段。据媒体报道,湖北的男婴千千(化名)出生仅半月就反复发热、腹泻、脐炎,在武汉当地医院治疗无明显好转,来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌物治疗,期间还进行了脐部手术治疗,仍旧反复发热。2016年7月10日凌晨,千千再次出现发热并伴呕吐到复旦大学附属儿科医院急诊就诊, 经检查存在小肠低位性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5公斤,重度营养不良,还伴随严重的,情况危急。当晚,儿科医院外科为千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。经儿科医院多位专家会诊诊断,方确诊其患上了一种罕见的原发免疫缺陷病一白细胞黏附分子缺陷 I型,而造血干细胞移植是目前此类疾病的唯一根治方法。

　　糖尿病:研究实,新诊断的1型糖尿病患者,接受自体造血干细胞干预后,大多数患者胰岛β细胞功能增强,不依赖胰岛素的时间也延长。脐带血干细胞移植对干细胞型糖尿病患者β细胞功能的恢复及血糖的控制有很好的疗效。脐血干细胞可分化为胰岛B细胞，有效改善血糖，同时对糖尿病引发的并发症有较强修复和改善效果。有效性在90%以上。白血病:脐带血是目前干预白血病的佳材料之一，尤其对于小儿白血病，非亲缘脐带血的存活率高。由于脐带血配型要求不高，适应性强，疗效佳。肌萎缩侧索硬化:脐带血干预肌萎缩侧索硬化，可有效延缓肌萎缩侧索硬化进展，且性佳。

　　这是孩子的重要个人生物资源，只有出生时一次保留的机会，储存了孩子的干细胞就等于为孩子作了一份生命备份。目前脐带血、脐带、胎盘来源的干细胞已能有效地治疗几十种难治性疾病和多种不治之症，并且未来随着医学的发展，干细胞所能治疗的疾病种类还将不断地增加。自体储存的脐带血来源的造血干细胞一旦需要使用时，不需配型，细胞活性强，无免疫排斥的危险，移植高，高，医疗费用低；而储存的脐带、胎盘来源的干细胞不仅孩子本人可以应用，孩子的家人同样可以使用，一人储存、全家受益。

　　截止到2013 年，中国脐血移植例数超过1000 例，脐带血移植数量逐年增加，每年移植数量约为150 例，但与世界领先地区相比，中国脐血移植处于起步阶段。随着脐带血存储量的增加，移植技术的成熟，中国脐带血移植会逐步向着国际水平靠近。